Anthropic 早期进展：利用 Claude 加速药物研发

关键要点

Anthropic 的 Claude AI 已加速多项临床前药物研发任务——设计更短的 CAR-T 信号域、为食物过敏疗法生成数万个抗体候选、优化先导抗体以及自动化监管文件审查——在展示可衡量的速度提升和性能改进的同时，也凸显了尚存的挑战。

1. 为什么 Claude 在药物管线中至关重要

分布式瓶颈 – 药物研发涉及多个不同阶段（靶点识别、分子设计、先导化合物优化、生产文件、临床试验规划）。Claude 被嵌入每个阶段，而非仅针对单一的“设计”问题。
真实世界合作 – Anthropic 与六家生物技术合作伙伴（Generate Biomedicines、Divergence Labs、BigHat Biosciences、Enveda、The Column Group、Bristol-Myers Squibb）合作，并运营自己的项目（Mithril Medicine）。这些合作提供了具体案例研究，而非推测性演示。
迭代学习循环 – 通过观察 Claude 的成功与失败，Anthropic 已优先进行模型改进，例如在抗体检测中更好地定义稳定性和聚集性的指标。

2. 具有定量结果的案例研究

Generate Biomedicines – CAR-T 模态工程

目标：缩短 CAR-T 受体的胞内信号域，为实体瘤靶点释放遗传载荷空间。
Claude 生成的设计产生了缩短 70% 的结构域，且保持了功能。
体外实验中，最佳设计产生了约 10 倍更多的表面受体，更有效地杀死肿瘤细胞，并让免疫细胞保持更长时间的活性。
结果仍处于临床前阶段；尚无人类安全性数据。

Divergence Labs – 用于食物过敏 IgE 破坏的双臂抗体

Claude 在一个月内自主创建了约 35,000 个抗体设计。
早期筛选识别出3 个能结合 IgE 的候选和20 个能移除 IgE 的候选；其中3 个在现实浓度下表现优于已批准药物 Xolair。
设计工作需约 2,750 GPU 小时（基于 Nvidia H100）。

BigHat Biosciences – 两个抗体片段的先导优化

Claude 与 BigHat 的实验室数据系统（Reccy）连接，在约 10 周内提出了 1,010 个变体的修改建议。
最终先导化合物显示出超过 10 倍的结合亲和力提升，癌症靶向先导的热稳定性提高 +18°C，长半衰期先导的聚集速度减慢超过 100 倍。
Claude 还识别出误导性的稳定性指标，重新设计了这些指标，并通过实验验证了新方案。

Enveda – 以文档为中心的工作流自动化

生产记录审查：Claude 标记了人类审查者在 1,061 页中发现的所有 11 个问题，并额外发现了 7 个问题。审查时间从 超过 25 小时降至不到 3 小时（减少 89%）。
监管文件起草：Claude 在 4 小时内 生成了 IND 模块 2 的初稿（而人工需要约 3 个月）。一份平行的研究者手册草稿仅需进行一个小的单位转换修正。

The Column Group – 面向 AI 的生物技术模型（Pleiades）

Claude 驱动的“靶点评估”技能评估了 45 对疾病-靶点组合，将文献综述时间从数周缩短至数天，并提高了决策质量。
正在进行的临床策略技能工作旨在自动化早期试验设计风险评估。

Mithril Medicine – “人内管线”模型

独立创始人 Cody Tranbarger 使用 Claude 处理合同物流、数据聚合和实验规划。
在 不到 18 个月 内，针对 LAMA2 相关肌营养不良症的双特异性抗体在小鼠中显示出 约 2 倍的握力改善，并提高了与未治疗对照组相比的生存率。
Claude 将许多操作步骤的任务周转时间从 1-2 个月缩短至 2-3 天。

3. 经验教训与模型改进

指标保真度至关重要 – 在 BigHat 项目中，Claude 发现标准的热稳定性和聚集性评分混淆了不同的现象。通过重新分析原始仪器曲线，Claude 提出了新指标（例如，聚集速率而非温度），这些指标更好地反映了真实的分子行为。
人类判断仍然必不可少 – 在所有项目中，Claude 在生成设计空间和标记文档问题方面表现出色，但人类仍需优先安排实验、验证边缘情况推理并批准监管内容。
自主工作的可扩展性 – Claude 可以运行长时间、计算密集的设计循环（例如，35,000 个抗体设计），无需持续的人类提示，但仍受益于定期的人类检查点来引导方向。
护栏与实用性 – 一些 HN 评论者指出，Claude 的安全护栏有时会限制详细的分子查询，这表明在开放科学使用和防止滥用之间存在权衡。

4. Anthropic 概述的未来方向

将 Claude 扩展到临床试验规划 – 与 Bristol-Myers Squibb 的早期合作旨在评估试验成功概率，并计划在 2027 年扩展到投资组合层面的决策。
更广泛的生命科学推广 – 发布 Claude Science 工作台、面向生命科学家的 Claude 积分，以及 生命科学验证计划，以授予可信合作伙伴访问更宽松模型版本的权限。
公开征集客座研究者 – Anthropic 邀请外部研究团队提出 AI 驱动的药物发现项目，促进社区范围的验证。
湿实验室流程自动化 – 计划将 Claude 与先进机器人和无细胞蛋白质合成平台配对，旨在实现更高通量的实验反馈循环。

5. 社区观点（精选 HN 评论）

“设计分子可能只占工作量的 10-20%；AI 可能加速这一部分，但瓶颈仍存在于其他地方。” – helsinkiandrew

“如果 Claude 要显著提高新疗法的产出率，我们需要与更多生物技术公司合作，并更深入地整合 Claude。” – orthogonal_cube（谨慎乐观）。

“文书工作的自动化很有价值，但我们也应重新思考监管官僚体系本身。” – gonzalohm

“生物学以生命的速度前进；对 AI 快速突破的期望应有所节制。” – baq

“开放模型可以避免限制详细分子查询的护栏约束。” – jijji

这些评论强调了一个共识：Claude 当前的影响是流程加速，而非通往临床成功的全面捷径，更广泛的采用将需要技术改进和药物研发组织方式的系统性变革。

6. 结论

Anthropic 的早期合作表明，像 Claude 这样的大型语言模型可以大幅减少时间和人力，用于从蛋白质工程到监管起草的各种药物研发任务，同时在临床前检测中提供切实的性能改进。这项工作仍处于临床前阶段，人类专业知识对于实验设计、数据解释和监管合规仍然至关重要。持续的模型改进、扩展合作伙伴关系以及与自动化实验室硬件的集成，是实现 Claude 更快、更便宜药物发现承诺的下一步。