藥物研發中 AI 的現實：炒作 vs. 臨床影響

藥物研發中的 AI 已引發了巨大的炒作，但其在臨床相關影響方面的證據仍令人失望地有限。雖然開發了許多 AI 方法並進行了基準測試，但這些工具轉化為成功臨床結果的情況尚未發生。該領域目前處於「缺乏證據」的狀態，這意味著雖然 AI 尚未在臨床上證明其價值，但尚未被明確證明它無法發揮作用。

早期研發與臨床成功之間的差距

臨床成功是以對第二期臨床試驗成功率的影響來衡量的，因為早期研發工作僅佔藥物開發投入的時間和金錢的一小部分。從歷史上看，藥物研發一直受困於失敗案例缺乏透明度；成功的項目通常歸功於洞察力和辛勤工作，而失敗的案例則很少被討論。這造成了一種生存偏差，即任何包含 AI 組件且成功的項目都會被歸功於 AI，而失敗則被忽略。

從配體（與目標結合的分子）轉向藥物（在人體內起作用的分子）是一個關鍵障礙。AI 系統必須超越僅僅識別在分離的蛋白質或細胞中起作用的化合物，轉而關注能轉化為臨床成功的過程。

數據品質與應用機器學習的「蜜糖陷阱」

AI 在藥物研發中取得成功的首要障礙是數據的性質。生物系統的特點是存在干擾因素、條件性以及認識論上的不透明性。現有的數據大多由難以清理、分類和用於機器學習的檢測堆疊組成。

業界從業者指出，應用機器學習（ML）在學術界和工業界已成為一種「蜜糖陷阱」。研究人員通常提出機器學習引導的方法，收集現有數據，然後發現對於感興趣的輸出，缺乏足夠的真實數據點來建立可靠的模型。這往往導致研究人員轉向模擬工作或遠離原始問題的高通量系統，以維持使用 AI 的表象。

AI 作為生產力工具 vs. 新穎的發現

雖然 AI 尚未改變臨床結果，但它已為科學家提供了顯著的生產力提升。例如，結構生物學家使用 AlphaFold 等 AI 工具為嵌合融合蛋白建立初始模型，將數小時的手動工作縮短為快速的提示。其他用途包括調試軟體、為大型數據集編寫腳本，以及使用 LLM 來起草實驗方案。

在這種情況下，AI 扮演的是效率工具而非新穎發現的工具。它讓同樣的任務變得更容易、更快，但尚未神奇地完成以前不可能完成的新事物。

未來的路徑：從「能做什麼」轉向「應該做什麼」

為了推動該領域的發展，藥物研發中的 AI 焦點必須從建模現有可用數據，轉向生成真正能提高臨床成功率所需的新型、高品質數據。這需要致力於大量的數據生成，這既昂貴又耗時，且可能比最樂心的新聞稿所暗示的要慢。

專家與社群討論的綜合見解

社群討論突出了幾個額外的瓶頸：

• 製造與規模化： AI 輔助的候選藥物數量正在增加，但製造和規模化的能力並沒有相應的改善。
• 自動化需求： 有人認為，真正的勝利將在於 AI 代理（agents）能透過機器人技術在現實世界中運行自動化循環，從而閉合預測與實驗驗證之間的閉環。
• 適度原則： 專家強調，對於新 AI 技術的方法應該是適度的，應關注技術的「為什麼」，而不是因為它很新穎且亮眼而使用它。