药物研发中 AI 的现实情况：炒作 vs. 临床影响

药物研发中的 AI 已引发了巨大的炒作，但其在临床相关影响方面的证据仍然令人失望地有限。虽然已经开发并基准测试了许多 AI 方法，但这些工具向成功临床结果的转化尚未发生。该领域目前处于“缺乏证据”的状态，这意味着虽然 AI 尚未在临床中证明其价值，但尚未明确证明它无法发挥作用。

早期发现与临床成功之间的差距

临床成功是通过对 II 期临床试验成功率的影响来衡量的，因为早期阶段的发现工作仅占药物开发投入的时间和资金的一小部分。从历史上看，药物研发一直缺乏关于失败案例的透明度；成功的项目通常归功于洞察力和辛勤工作，而失败则很少被讨论。这造成了一种生存偏差，即任何带有 AI 组件的项目如果成功了，就会被归功于 AI，而失败则被忽略。

从配体（一种与靶点结合的分子）到药物（一种在人体内起作用的分子）的转变是一个关键障碍。AI 系统必须超越仅仅识别在孤立的蛋白质或细胞中起作用的化合物，转而关注能够转化为临床成功的流程。

数据质量与应用机器学习的“蜜糖陷阱”

AI 在药物研发中取得成功的首要障碍是数据的性质。生物系统具有混杂因素、条件性和认知不透明性的特征。现有数据中的大部分由难以清洗、分类和用于机器学习的实验检测堆积而成。

行业从业者指出，应用机器学习已成为学术界和工业界的“蜜糖陷阱”。研究人员经常提出机器学习引导的方法，收集现有数据，然后发现感兴趣的输出结果中缺乏足够的真实数据点来构建可靠的模型。这往往导致研究人员转向模拟工作或远离原始问题的的高通量系统，以维持使用 AI 的表象。

AI 作为生产力工具 vs. 新颖发现

虽然 AI 尚未改变临床结果，但它已为科学家提供了显著的生产力提升。例如，结构生物学家使用 AlphaFold 等 AI 工具为嵌合融合蛋白创建初始模型，将数小时的手动工作缩短为快速的提示词。其他用途包括调试软件、为大型数据集编写脚本以及使用 LLM 编写实验草案。

在这种情况下，AI 扮演的是效率工具而非新颖发现的工具。它使相同的任务变得更简单、更快速，但尚未神奇地完成以前不可能完成的新事物。

前进的路径：从“能做什么”到“应该做什么”

为了推动该领域的发展，药物研发中的 AI 重点必须从对现有可用数据的建模，转向生成真正提高临床成功率所需的新的高质量数据。这需要致力于大规模的数据生成，而这既昂贵又耗时，且可能比最乐观的新闻稿所暗示的慢。

专家与社区见解的综合

社区讨论突出了几个额外的瓶颈：

• 制造与规模化： AI 辅助的候选药物数量正在增加，但制造和规模化生产它们的能力并没有相应的提升。
• 自动化的需求： 有人认为，真正的胜利将来自于 AI 智能体能够通过机器人技术在现实世界中运行自动化闭环，从而实现预测与实验验证之间的闭环。
• 适度的态度： 专家强调，对待新 AI 技术的方法应该是适度的，关注技术的 why（原因），而不是仅仅因为它是新颖且亮眼而使用它。