신약 개발에서의 AI의 현실: 과장된 기대 vs. 임상적 영향

신약 개발 분야의 AI는 상당한 기대를 불러일으켰지만, 임상적으로 유의미한 영향을 미쳤다는 증거는 실망스러울 정도로 제한적입니다. 많은 AI 방법론이 개발되고 벤치마킹되었음에도 불구하고, 이러한 도구들이 성공적인 임상 결과로 이어지는 전환은 아직 일어나지 않았습니다. 현재 이 분야는 "증거의 부재" 상태에 있습니다. 즉, AI가 아직 임상에서 그 가치를 증명하지 못했지만, AI가 효과가 없다는 것이 결정적으로 증명된 것도 아니라는 의미입니다.

초기 발견과 임상적 성공 사이의 간극

임상적 성공은 임상 2상 성공률에 미치는 영향으로 측정됩니다. 초기 단계의 발견 작업은 신약 개발에 투자되는 시간과 비용의 아주 작은 부분만을 차지하기 때문입니다. 역사적으로 신약 개발은 실패에 관한 투명성 부족으로 어려움을 겪어 왔습니다. 성공적인 프로젝트는 종종 통찰력과 노력의 결과로 여겨지지만, 실패는 거의 논의되지 않습니다. 이는 AI 구성 요소를 포함한 프로젝트가 성공할 경우 그 공을 AI에게 돌리는 반면, 실패는 무시되는 생존 편향을 만듭니다.

리간드(타겟에 결합하는 분자)에서 약물(인체에서 작용하는 분자)로 전환되는 과정은 매우 중요한 장애물입니다. AI 시스템은 단순히 고립된 단백질이나 세포에서 작용하는 화합물을 식별하는 것을 넘어, 임상적 성공으로 이어지는 프로세스에 집중해야 합니다.

데이터 품질과 응용 ML의 '꿀 함정'

신약 개발에서 AI의 성공을 가로막는 주요 장애물은 데이터의 특성입니다. 생물학적 시스템은 교란 요인, 조건부성, 그리고 인식론적 불투명성이라는 특징을 가집니다. 기존 데이터의 상당 부분은 정제, 분류, 그리고 머신러닝 활용이 어려운 수많은 분석(assays) 데이터로 구성되어 있습니다.

업계 실무자들은 응용 ML이 학계와 산업계에서 "꿀 함정(honey trap)"이 되었다고 지적합니다. 연구자들은 종종 ML 가이드 접근 방식을 제안하고 기존 데이터를 수집하지만, 신뢰할 수 있는 모델을 구축하기 위해 필요한 관심 출력값에 대한 실제 데이터 포인트가 너무 적다는 것을 발견하게 됩니다. 이는 종종 연구자들이 AI를 사용한다는 외형을 유지하기 위해 원래의 문제에서 멀리 떨어진 시뮬레이션 작업이나 고처리량(high-throughput) 시스템으로 방향을 전환하게 만드는 결과를 초래합니다.

생산성 도구로서의 AI vs. 새로운 발견

AI가 아직 임상 결과에 실질적인 변화를 일으키지는 못했지만, 과학자들에게 상당한 생산성 향상을 제공했습니다. 예를 들어, 구조 생물학자들은 AlphaFold와 같은 AI 도구를 사용하여 키메라 융합(chimeric fusions)을 위한 시작 모델을 생성하며, 수 시간의 수동 작업을 몇 번의 프롬프트로 단축합니다. 다른 용도로는 소프트웨어 디버깅, 대규모 데이터셋을 위한 스크립트 작성, 실험 초안 작성을 위한 LLM 사용 등이 있습니다.

이 경우 AI는 새로운 발견을 위한 도구가 아니라 효율성을 위한 도구로 작용합니다. 동일한 작업을 더 쉽고 빠르게 수행하게 해주지만, 이전에는 불가능했던 새로운 일을 마 마법처럼 해내는 단계는 아닙니다.

앞으로 나아갈 길: '무엇을 할 수 있는가'에서 '무엇을 해야 하는가'로

이 분야를 발전시키기 위해서는 신약 개발에서의 AI의 초점이 데이터 모델링에서, 임상적 성공률을 실제로 높이기 위해 필요한 새로운 고품질 데이터를 생성하는 것으로 전환되어야 합니다. 이는 비용이 많이 들고 시간이 오래 걸리는 상당한 데이터 생성 작업에 대한 헌신을 필요로 하며, 이는 가장 낙관적인 보도 자료가 시사하는 것보다 더 느릴 수 있습니다.

전문가 및 커뮤니티 인사이트의 종합

커뮤니티 논의는 몇 가지 추가적인 병목 현상을 강조합니다:

제조 및 확장성: AI 지원 신약 후보 물질은 늘어나고 있지만, 그에 상응하는 제조 및 확장 능력이 개선되지 않고 있습니다.
자동화의 필요성: 일부에서는 AI 에이전트가 로보틱스를 통해 실제 환경에서 자동화된 루프를 실행할 수 있을 때, 예측과 실험적 검증 사이의 루프를 닫을 수 있다고 주장합니다.
신중한 접근의 필요성: 전문가들은 새로운 AI 기술에 대한 접근 방식이 신중해야 한다고 강조하며, 기술이 새롭고 화려하기 때문에 사용하는 것이 아니라 기술의 *왜(why)*에 집중해야 한다고 말합니다.